用樣本推估母群體：誠實地說「我不確定多少」
前幾章我們學會描述資料、理解機率與常見機率分布。現在要進入推論統計的核心：估計 (estimation)。醫學研究通常無法觀察完整母群體，因此我們用樣本資料推估母群體的未知特徵。例如：台灣成人平均收縮壓是多少？某治療後平均 LDL-C 下降多少？某疫苗接種後嚴重不良事件比例是多少？
估計的精神不是假裝知道真相，而是用資料給出最合理的答案，並誠實描述不確定性。這句話很重要，因為統計最迷人的地方不是「算出一個數字」，而是「知道這個數字可能錯多少」。
讀完本章後，你應該能夠：
估計是用樣本統計量推測母群體參數。參數 (parameter) 是母群體的未知真實值，例如全台高血壓病人的平均收縮壓 \(\mu\)。統計量 (statistic) 是由樣本計算出的數值，例如抽樣 200 位病人的平均收縮壓 \(\bar{x}\)。
點估計給出單一最佳猜測。例如樣本平均收縮壓為 132.4 mmHg，我們可用它估計母群體平均收縮壓。區間估計則給出一段合理範圍，例如 95% 信賴區間為 129.8 到 135.0 mmHg。點估計像地圖上的定位點，區間估計像定位圈；圈越小，代表估計越精確。
bp_sample <- c(128, 142, 136, 150, 131, 145, 139, 155, 133, 148, 141, 137, 152, 130, 146)
bp_summary <- data.frame(
statistic = c("樣本數", "樣本平均值", "樣本標準差"),
value = c(length(bp_sample), mean(bp_sample), sd(bp_sample)),
stringsAsFactors = FALSE
)
bp_summary$value <- round(bp_summary$value, 2)
bp_summary statistic value
1 樣本數 15.00
2 樣本平均值 140.87
3 樣本標準差 8.40這組資料可想像為 15 位門診病人的收縮壓。樣本平均值是母群體平均值的點估計，但我們知道它不會剛好等於真實母群體平均值。下一步就是量化這個不確定性。
估計量 (estimator) 是估計參數的方法或公式；估計值 (estimate) 是用特定樣本算出的結果。例如樣本平均值 \(\bar{X}\) 是估計量，而 141.2 mmHg 是某次樣本算出的估計值。
偏差 (bias) 是估計量長期平均與真實參數之間的差異。若一個血壓計每次都比真實值高 5 mmHg，它很穩定，但有偏差。精確度 (precision) 描述估計值在重複抽樣時的分散程度。若每次測量都差很多，即使平均沒有偏差，也不夠精確。
均方誤差 (mean squared error, MSE) 結合偏差與變異：
\[ \operatorname{MSE}(\hat{\theta}) = \operatorname{Var}(\hat{\theta}) + \operatorname{Bias}(\hat{\theta})^2 \]
這個公式提醒我們：好估計不只要平均來說不偏，也要不要太飄。臨床上也是如此，一個檢驗若今天高、明天低、後天又像抽籤，即使平均沒錯，也會讓人很想深呼吸。
抽樣分布是指在同一母群體中反覆抽樣，每次計算同一個統計量後形成的分布。例如每次抽 40 位病人計算平均收縮壓，重複 5000 次，這 5000 個樣本平均值就形成樣本平均值的抽樣分布。
標準誤 (standard error, SE) 是估計量抽樣分布的標準差。它描述估計值在重複抽樣中會波動多大。對樣本平均值而言：
\[ SE(\bar{X}) = \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
若母群體標準差 \(\sigma\) 未知，通常用樣本標準差 \(s\) 代替：
\[ \widehat{SE}(\bar{X}) = \frac{s}{\sqrt{n}} \]
sample_mean <- mean(bp_sample)
sample_sd <- sd(bp_sample)
sample_n <- length(bp_sample)
se_mean <- sample_sd / sqrt(sample_n)
se_df <- data.frame(
quantity = c("樣本平均值", "樣本標準差", "平均值標準誤"),
value = c(sample_mean, sample_sd, se_mean),
stringsAsFactors = FALSE
)
se_df$value <- round(se_df$value, 3)
se_df quantity value
1 樣本平均值 140.867
2 樣本標準差 8.400
3 平均值標準誤 2.169標準差描述個別病人的收縮壓有多分散；標準誤描述樣本平均值作為估計值有多不穩。這兩者不能混用。標準差是病人之間的差異，標準誤是估計的不確定性。
假設某族群收縮壓平均值為 130 mmHg、標準差為 15 mmHg。每次抽 40 位病人並計算樣本平均值，重複 5000 次。
population_mean <- 130
population_sd <- 15
n <- 40
set.seed(20260627)
samples_matrix <- matrix(rnorm(5000 * n, mean = population_mean, sd = population_sd), nrow = 5000, ncol = n)
sample_means <- rowMeans(samples_matrix)
sampling_df <- data.frame(sample_mean = sample_means)
# 實作與 pandas 相同的 describe 統計表格
describe <- function(x) {
stats <- c(
length(x),
mean(x),
sd(x),
min(x),
as.numeric(quantile(x, 0.25)),
as.numeric(quantile(x, 0.50)),
as.numeric(quantile(x, 0.75)),
max(x)
)
names(stats) <- c("count", "mean", "std", "min", "25%", "50%", "75%", "max")
stats
}
desc_stats <- describe(sampling_df$sample_mean)
desc_df <- data.frame(
sample_mean = desc_stats,
row.names = names(desc_stats)
)
round(desc_df, 3) sample_mean
count 5000.000
mean 130.034
std 2.356
min 120.505
25% 128.446
50% 130.043
75% 131.618
max 138.494p1 <- ggplot(sampling_df, aes(x = sample_mean)) +
geom_histogram(aes(y = after_stat(density)), bins = 35, fill = "#2a9d8f", alpha = 0.8, color = "white") +
geom_density(color = "#1d3557", linewidth = 1.2) +
geom_vline(xintercept = population_mean, color = "#d62828", linetype = "dashed", linewidth = 1) +
labs(
title = "樣本平均值的抽樣分布",
x = "樣本平均收縮壓",
y = "機率密度"
)
p1
圖中每個值都是一次研究可能得到的樣本平均值。它們集中在真實平均值附近，但每次都不一樣。這就是為什麼單一研究結果需要信賴區間，而不是只報一個看似篤定的數字。
中央極限定理 (central limit theorem, CLT) 是統計推論的基石。粗略地說，只要樣本數夠大，樣本平均值的抽樣分布會趨近常態分布，即使原始資料本身不完全常態。
這個定理讓我們能用常態或 t 分布近似許多估計量的不確定性。它不是說「所有資料都會變常態」，而是說「許多統計量的抽樣分布會趨近常態」。這差別很重要，請不要讓原始資料被迫戴上常態分布的帽子。
中央極限定理也解釋了為什麼樣本數越大，估計越穩定：
\[ SE(\bar{X}) = \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
當 \(n\) 增加，標準誤會下降，但下降速度是平方根，不是線性。樣本數要變成 4 倍，標準誤才會減半。統計在這裡很實際：想要更窄的信賴區間，通常要付出不少樣本數。
信賴區間是用來量化估計不確定性的區間。一般形式可寫成：
\[ \text{估計值} \pm \text{臨界值} \times \text{標準誤} \]
對母群體平均值而言，若母群體標準差未知且樣本數不大，常使用 t 分布：
\[ \bar{x} \pm t_{0.975, n-1}\frac{s}{\sqrt{n}} \]
其中 \(t_{0.975, n-1}\) 是自由度 \(n-1\) 的 t 分布第 97.5 百分位數。為什麼是 97.5？因為 95% 信賴區間把剩下 5% 分到兩端，每端 2.5%。
alpha <- 0.05
critical_t <- qt(1 - alpha / 2, df = sample_n - 1)
ci_lower <- sample_mean - critical_t * se_mean
ci_upper <- sample_mean + critical_t * se_mean
mean_ci_table <- data.frame(
quantity = c("樣本平均值", "標準誤", "t 臨界值", "95% CI 下限", "95% CI 上限"),
value = c(sample_mean, se_mean, critical_t, ci_lower, ci_upper),
stringsAsFactors = FALSE
)
mean_ci_table$value <- round(mean_ci_table$value, 3)
mean_ci_table quantity value
1 樣本平均值 140.867
2 標準誤 2.169
3 t 臨界值 2.145
4 95% CI 下限 136.215
5 95% CI 上限 145.518這個信賴區間的正確解釋是：若我們用同樣方式重複抽樣並每次建立 95% 信賴區間，長期約 95% 的區間會涵蓋真實母群體平均值。它不是說「真實平均值有 95% 機率在這個已算出的區間內」。真實參數是固定的，會不會落在這個區間內已經是事實；不確定的是我們的抽樣過程。
這句話有點繞，初學時正常。信賴區間像釣魚網：95% 是指這種網長期撈到真魚的比例，不是指某一條已經撈上岸的魚有 95% 機率在網裡。
我們用模擬看看 95% 信賴區間的長期意義。每次從同一母群體抽 25 位病人，建立平均值的 95% 信賴區間，重複 80 次。
coverage_n <- 25
set.seed(20260627)
sim_samples <- matrix(rnorm(80 * coverage_n, mean = population_mean, sd = population_sd), nrow = 80, ncol = coverage_n)
means <- rowMeans(sim_samples)
sds <- apply(sim_samples, 1, sd)
critical <- qt(0.975, df = coverage_n - 1)
lower <- means - critical * sds / sqrt(coverage_n)
upper <- means + critical * sds / sqrt(coverage_n)
coverage_df <- data.frame(
replicate = 1:80,
mean = means,
lower = lower,
upper = upper,
covers = (lower <= population_mean) & (population_mean <= upper),
stringsAsFactors = FALSE
)
round(mean(coverage_df$covers), 3)[1] 0.925p2 <- ggplot(coverage_df, aes(y = replicate)) +
geom_segment(aes(x = lower, xend = upper, yend = replicate, color = covers), linewidth = 0.8) +
geom_point(aes(x = mean, color = covers), size = 2) +
geom_vline(xintercept = population_mean, color = "#264653", linetype = "dashed", linewidth = 1) +
scale_color_manual(values = c("TRUE" = "#2a9d8f", "FALSE" = "#d62828")) +
guides(color = "none") +
labs(
title = "重複抽樣下的 95% 信賴區間覆蓋示意",
x = "95% 信賴區間",
y = "重複抽樣編號"
)
p2
少數區間沒有涵蓋真實平均值，這不是錯誤，而是 95% 信賴區間的自然結果。若每個區間都涵蓋真值，那大概不是信賴區間太神，就是我們偷偷看了答案。
估計精確度與樣本數密切相關。對平均值來說，信賴區間半寬大約與 \(1/\sqrt{n}\) 成正比：
\[ \text{半寬} \approx 1.96 \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
sample_sizes <- c(10, 20, 40, 80, 160, 320)
ci_width_df <- data.frame(
sample_size = sample_sizes,
half_width = qnorm(0.975) * population_sd / sqrt(sample_sizes),
stringsAsFactors = FALSE
)
round(ci_width_df, 2) sample_size half_width
1 10 9.30
2 20 6.57
3 40 4.65
4 80 3.29
5 160 2.32
6 320 1.64p3 <- ggplot(ci_width_df, aes(x = sample_size, y = half_width)) +
geom_line(color = "#457b9d", linewidth = 1.2) +
geom_point(color = "#457b9d", size = 2) +
labs(
title = "樣本數增加時，估計更精確",
x = "樣本數",
y = "95% 信賴區間半寬"
)
p3
圖中可以看到，從 10 人增加到 40 人，信賴區間明顯縮小；但從 160 人增加到 320 人，改善幅度較小。這就是研究設計中常見的取捨：更多樣本通常更好，但成本、時間、倫理與可行性都要一起考量。
許多醫學問題關心的是比例，例如 30 天再住院率、疫苗接種率、篩檢陽性率、治療反應率。若樣本中有 \(x\) 位發生事件，樣本數為 \(n\)，母群體比例 \(p\) 的點估計為：
\[ \hat{p} = \frac{x}{n} \]
當樣本數夠大時，樣本比例的標準誤可估為：
\[ SE(\hat{p}) = \sqrt{\frac{\hat{p}(1-\hat{p})}{n}} \]
95% 信賴區間可近似為：
\[ \hat{p} \pm 1.96 SE(\hat{p}) \]
假設某醫院追蹤 240 位出院病人，其中 38 位在 30 天內再住院。估計 30 天再住院率與其 95% 信賴區間。
readmitted <- 38
total <- 240
p_hat <- readmitted / total
se_prop <- sqrt(p_hat * (1 - p_hat) / total)
z_critical <- qnorm(0.975)
prop_ci_lower <- p_hat - z_critical * se_prop
prop_ci_upper <- p_hat + z_critical * se_prop
prop_ci_df <- data.frame(
quantity = c("樣本比例", "標準誤", "95% CI 下限", "95% CI 上限"),
value = c(p_hat, se_prop, prop_ci_lower, prop_ci_upper),
stringsAsFactors = FALSE
)
prop_ci_df$value <- round(prop_ci_df$value, 4)
prop_ci_df quantity value
1 樣本比例 0.1583
2 標準誤 0.0236
3 95% CI 下限 0.1121
4 95% CI 上限 0.2045比例信賴區間有多種方法，例如 Wald、Wilson、exact binomial 等。上面是最直覺的 Wald 近似，但在樣本數小或比例接近 0 或 1 時表現不好。實務上常建議使用 Wilson 區間；我們在類別資料章節會再遇到。
Bootstrap 是一種重抽樣 (resampling) 方法。它從原始樣本中「有放回」抽樣很多次，每次計算統計量，形成 bootstrap 分布。這個分布可用來估計標準誤或建立信賴區間。
Bootstrap 的直覺是：如果原始樣本是母群體的一個縮影，那麼從原始樣本反覆重抽樣，可以模擬「再做一次研究」時估計值可能如何變動。它很靈活，尤其適合統計量複雜或公式標準誤不容易推導的情境。
set.seed(20260627)
bootstrap_means <- replicate(5000, mean(sample(bp_sample, size = length(bp_sample), replace = TRUE)))
bootstrap_ci <- quantile(bootstrap_means, probs = c(0.025, 0.975))
bootstrap_se <- sd(bootstrap_means)
bootstrap_df_res <- data.frame(
quantity = c("原始樣本平均值", "Bootstrap SE", "Bootstrap 95% CI 下限", "Bootstrap 95% CI 上限"),
value = c(mean(bp_sample), bootstrap_se, as.numeric(bootstrap_ci[1]), as.numeric(bootstrap_ci[2])),
stringsAsFactors = FALSE
)
bootstrap_df_res$value <- round(bootstrap_df_res$value, 3)
bootstrap_df_res quantity value
1 原始樣本平均值 140.867
2 Bootstrap SE 2.111
3 Bootstrap 95% CI 下限 136.667
4 Bootstrap 95% CI 上限 144.933p4 <- ggplot(data.frame(bootstrap_mean = bootstrap_means), aes(x = bootstrap_mean)) +
geom_histogram(aes(y = after_stat(density)), bins = 35, fill = "#8ab17d", alpha = 0.8, color = "white") +
geom_density(color = "#1d3557", linewidth = 1.2) +
geom_vline(xintercept = mean(bp_sample), color = "#d62828", linetype = "dashed", linewidth = 1) +
labs(
title = "Bootstrap 平均值分布",
x = "bootstrap 樣本平均值",
y = "機率密度"
)
p4
Bootstrap 不是萬能藥。如果原始樣本很小、抽樣偏差很嚴重，bootstrap 只會很認真地重複原始樣本的問題。它像影印機：可以幫你複製資料中的不確定性，但不能把模糊的原稿變成高清照片。
信賴區間是醫學論文中最常見也最常被誤解的工具之一。請特別注意：
好的研究報告不只說「有差」或「沒差」，而是說差多少、可能範圍多大、這個範圍在臨床上是否重要。
bp_sample 的中位數建立 95% 百分位信賴區間。ldl_mean <- 118
ldl_sd <- 30
ldl_n <- 25
ldl_se <- ldl_sd / sqrt(ldl_n)
ldl_critical <- qt(0.975, df = ldl_n - 1)
ldl_ci <- c(ldl_mean - ldl_critical * ldl_se, ldl_mean + ldl_critical * ldl_se)
positive <- 72
screened <- 600
positive_rate <- positive / screened
positive_se <- sqrt(positive_rate * (1 - positive_rate) / screened)
positive_ci <- c(
positive_rate - qnorm(0.975) * positive_se,
positive_rate + qnorm(0.975) * positive_se
)
se_ratio <- sqrt(50 / 200)
set.seed(20260627)
bootstrap_medians <- replicate(5000, median(sample(bp_sample, size = length(bp_sample), replace = TRUE)))
median_ci <- quantile(bootstrap_medians, probs = c(0.025, 0.975))
practice_results <- data.frame(
問題 = c(
"LDL-C 平均值 95% CI 下限",
"LDL-C 平均值 95% CI 上限",
"篩檢陽性率",
"陽性率 95% CI 下限",
"陽性率 95% CI 上限",
"n=200 相對 n=50 的 SE 倍數",
"收縮壓中位數 bootstrap CI 下限",
"收縮壓中位數 bootstrap CI 上限"
),
數值 = c(
ldl_ci[1],
ldl_ci[2],
positive_rate,
positive_ci[1],
positive_ci[2],
se_ratio,
as.numeric(median_ci[1]),
as.numeric(median_ci[2])
),
stringsAsFactors = FALSE
)
practice_results$數值 <- round(practice_results$數值, 4)
practice_results 問題 數值
1 LDL-C 平均值 95% CI 下限 105.6166
2 LDL-C 平均值 95% CI 上限 130.3834
3 篩檢陽性率 0.1200
4 陽性率 95% CI 下限 0.0940
5 陽性率 95% CI 上限 0.1460
6 n=200 相對 n=50 的 SE 倍數 0.5000
7 收縮壓中位數 bootstrap CI 下限 133.0000
8 收縮壓中位數 bootstrap CI 上限 146.0000| 中文術語 | English term | 說明 |
|---|---|---|
| 估計 | estimation | 用樣本資料推測母群體參數的統計程序。 |
| 點估計 | point estimation | 用單一數值估計母群體參數。 |
| 區間估計 | interval estimation | 用一段區間估計母群體參數可能範圍。 |
| 估計量 | estimator | 用來估計參數的統計方法或公式。 |
| 估計值 | estimate | 由特定樣本計算出的估計結果。 |
| 參數 | parameter | 描述母群體特性的未知真實值。 |
| 統計量 | statistic | 由樣本資料計算出的數值。 |
| 偏差 | bias | 估計量長期平均與真實參數之間的差異。 |
| 精確度 | precision | 估計值在重複抽樣中分散程度的概念。 |
| 均方誤差 | mean squared error, MSE | 結合估計量變異與偏差平方的誤差指標。 |
| 抽樣分布 | sampling distribution | 統計量在重複抽樣下形成的機率分布。 |
| 標準誤 | standard error, SE | 估計量抽樣分布的標準差。 |
| 母群體平均值 | population mean | 母群體中連續變項的真實平均值。 |
| 母群體比例 | population proportion | 母群體中具有某特徵的真實比例。 |
| 中央極限定理 | central limit theorem, CLT | 樣本數夠大時，樣本平均值抽樣分布趨近常態的定理。 |
| 信賴區間 | confidence interval, CI | 用來量化參數估計不確定性的區間。 |
| 臨界值 | critical value | 建立信賴區間或檢定時使用的分布分位數。 |
| 覆蓋率 | coverage probability | 重複抽樣下信賴區間涵蓋真實參數的長期比例。 |
| 重抽樣 | resampling | 從既有資料反覆抽樣以評估統計量不確定性的方法。 |
| Bootstrap | bootstrap | 從原始樣本有放回重抽樣以估計不確定性的方法。 |
| 百分位信賴區間 | percentile confidence interval | 使用 bootstrap 統計量分位數建立的信賴區間。 |